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基因技術之 CRISPR 基因編輯技術 在人體內編輯基因..

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發表於 2020-7-2 14:35:33 | 顯示全部樓層 |閱讀模式
基因技術之 CRISPR 基因編輯技術 在人體內編輯基因 治療罕病的新希望?

轉貼自CUHK Rare GoGo 香港中文大學罕見病群體學生義工服務隊

研究人員第一次在遺傳性眼疾患者體內,使用 CRISPR 基因編輯技術。

美國馬薩諸塞州的這項研究,招募了 17 位年齡介乎 3-17 歲,患有萊伯氏先天性黑矇 (Leber congenital amaurosis,LCA) 的患者參與研究。研究人員將載有 CRISPR 基因編輯程序指令的無害病毒,滴入了因病而近乎全盲的患者眼內。 希望這些病毒能夠除去患者遺傳基因中,有缺陷的片段。這樣就可刺激生產正常運作所需的關鍵蛋白質,並且防止視網膜細胞進一步死亡。更甚,可以促進其他細胞的再生,從而恢復少許視力。

研究人員表示,如果能夠安全地在患者體內編輯基因,那麼就可運用這項技術治療許多其他疾病,特別是那些無法通過從體外除去細胞,或是無法在體外進行治療的疾病。

比如說腦部疾病:如亨廷頓舞蹈症(Huntington’s Disease),和遺傳性癡呆症(Inherited Dementia);甚或是肌肉疾病:如肌肉營養不良症(Muscular Dystrophy,MD),和強直性肌肉失養症 (Myotonic Dystrophy)等。

同時,學者也表示,我們應該更加小心翼翼地評估其持久性和安全性。
讓我們一起期待後續發展!




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