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首個SMA治療藥物在全國5個城市同步開啟患者治療

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發表於 2019-10-11 11:14:10 | 顯示全部樓層 |閱讀模式
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· 首個脊髓性肌萎縮症治療藥物諾西那生鈉注射液在北京、上海、福州、杭州、長春5個城市同步開啟患者治療

· 首批10位脊髓性肌萎縮症患者接受諾西那生鈉注射液第一針輸注治療

· 首批治療患者經中國初級衛生保健基金會脊髓性肌萎縮症患者援助項目辦公室審核通過後未來將獲得援助用藥

我國首個和目前唯一一個獲批的脊髓性肌萎縮症 (以下簡稱SMA) 治療藥物諾西那生鈉注射液今天在全國5個城市同步開啟患者治療。首批共計10位SMA患者接受了諾西那生鈉注射液第一針輸注治療。

為首批患者提供諾西那生鈉注射液第一針輸注治療的醫院包括:北京大學第一醫院(北京)、復旦大學附屬兒科醫院(上海)、福建醫科大學附屬第一醫院(福州)、浙江大學醫學院附屬兒童醫院(杭州)、吉林大學第一醫院(長春)。這些醫院均為中國SMA診治中心聯盟的成員單位。

SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病,以脊髓和下腦幹中運動神經元的丟失為特徵,從而導致嚴重的、進行性肌肉萎縮和無力。最終,SMA患者可能喪失行動能力,並且難以完成呼吸和吞嚥等基本生活功能,從而導致重大的醫療干預和護理幫助。如果不進行治療,大多數患有較嚴重疾病類型(SMA I型)的嬰兒在沒有呼吸乾預的情況下,無法活到兩歲。

4月28日,渤健公司宣布諾西那生鈉注射液(美國及歐盟註冊商品名SPINRAZA®)正式在中國上市,諾西那生鈉注射液是全球首個和目前唯一一個脊髓性肌萎縮症( Spinal Muscular Atrophy,以下簡稱SMA)治療藥物。

諾西那生鈉注射液擁有SMA領域最大的臨床研究數據,這些臨床發現支持諾西那生鈉注射液在治療各類型SMA患者中的有效性和安全性,包括運動發育的顯著改善和嬰兒死亡風險的降低,這些改善為以前沒有治療手段的SMA患者群體帶來了新希望。

截止2019年6月30日,全球已有超過8400名嬰兒、兒童和成人SMA患者接受了諾西那生鈉注射液的治療。

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