請選擇 進入手機版 | 繼續訪問電腦版

OCC Forum

 找回密碼
 立即註冊
查看: 366|回復: 2

美准肌肉萎縮症新藥上市 全球最貴 每劑1600萬港元 藥廠:...

[複製鏈接]

606

主題

760

帖子

3209

積分

管理員

Rank: 9Rank: 9Rank: 9

積分
3209
發表於 2019-5-27 10:31:15 | 顯示全部樓層 |閱讀模式
美准肌肉萎縮症新藥上市 全球最貴 每劑1600萬港元 藥廠:比現時划算

【明報專訊】美國食品及藥物管理局(FDA)上周五(24日)批准全球最昂貴藥物上市,價格高達212.5萬美元(約1657萬港元)。Zolgensma是瑞士藥廠諾華製藥(Novartis)生產、專治療嬰兒脊髓性肌肉萎縮症的基因療法藥物,藥廠聲稱它是一次過的注射治療,比起現時每年要花數十萬美元的長期治療更划算。FDA批准藥上市,是基於對嬰兒的臨牀測試成效,當中12人的運動發展能力「有顯著改善」,能夠抬頭、嚼食及毋須支撐坐着,並已活過了此症的兩歲「死線」。

一次過注射 臨牀測試過「死線」

脊髓性肌肉萎縮症(SMA)是一種由於基因缺陷產生不夠「運動神經元存活」(SMN1)蛋白、使運動神經元不能正常運作而導致肌肉萎縮的遺傳病。全球每6000至10000人就有1人患有此症,他們不能握物、爬行或坐起,連伸頸轉頭、呼吸、吞嚥都不能,嚴重者會癱瘓及永久使用呼吸機,初發病者逾九成都活不超過2歲。直至2016年才有專治此病的藥物SPINRAZA推出,但須終身用藥,費用高昂,孩子到10歲的支出逾400萬美元(3120萬港元)。

七成半測試者能自行坐起30秒

Zolgensma是攜帶替代SMN1基因的血清第9型腺病毒,藉一次過靜脈注射,使有缺陷基因得以製造SMA所缺乏的SMN1蛋白,讓患病嬰兒逐漸改善肌肉萎縮情况。首批臨牀測試對象是15名5.9個月至7.2個月大的嬰兒。其中12名接受了高劑量的Zolgensma,3名接受了相當於前者三分之一的低劑量。24個月後,低劑量者僅一人可擺脫呼吸機,無一能坐起;高劑量的12名嬰兒,75%能自己坐起不超過30秒,16.7%毋須輔助能站立及步行。現仍接受臨牀實驗的21名嬰兒,接受治療的中位歲數是3.9個月大;直至今年3月,當中一個在7.8個月大時病况惡化夭折,一個在11.9個月大時退出研究,餘下19人都毋須呼吸機。

參與新藥測試的美國俄亥俄州哥倫布市全國兒童醫院醫生門德爾(Jerry Mendell)說:「以單一次治療來說,其療效非常顯著,為患者家庭帶來前所未見的希望。」

未知長遠療效 無效可部分退款

FDA局長沙普利斯(Ned Sharpless)稱,今次批准這藥,標誌基因和細胞療法的另一里程碑。惟FDA指出,新藥尚未清楚其長遠療效(數據迄今僅5年),最常見的副作用是肝酶酵素升高和嘔吐,FDA要求藥廠張貼警告「可致急性嚴重肝受損」的標籤。

然而,這種有望治癒絕症的基因藥物極為昂貴,比排名第二的失明基因療法藥Luxturna貴一倍半。Novartis表示,Zolgensma標價212.5萬美元,是現行療法開支的一半。為減輕患者家人負擔,Novartis與保險公司合作,向承保人提供5年分期付款選擇,即每年支付42.5萬美元(334萬港元),且承諾若治療無效會退還部分款項。

(華爾街日報/金融時報/法新社)

回復

使用道具 舉報

606

主題

760

帖子

3209

積分

管理員

Rank: 9Rank: 9Rank: 9

積分
3209
 樓主| 發表於 2019-5-27 10:31:54 | 顯示全部樓層
肌萎症新藥索價1660萬全球最貴 張超雄料港引入機會微

本港現時約有30名脊髓性肌萎縮症(SMA)患者,惟有關藥物需服用終身,藥費每年高達至少300萬元。美國食品及藥物管理局上周五批准瑞士諾華製藥廠(Novartis)研發的基因治療藥Zolgensma,針對兩歲以下SMA兒童進行治療,病人只需一次過注射,但費用高達215萬美元,即約1660多萬港元,成為全球最昂貴的藥物治療。

Zolgensma可修補相關基因缺陷,從而改善肌肉功能,提高患者生存率,患者服藥後運動能力明顯改善,能夠控制頭部活動,並能在無支撐情況下坐立。藥廠聲明指出,Zolgensma是一次性治療,若患者存活期達到5年,則相當於平均每年花費330多萬港元,不比現有的藥費更貴。

香港罕見疾病聯盟會長曾建平指,本港SMA患者現時服用的藥物為首年600萬港元,其後每年約300萬港元藥費,更需終身服用,「現有藥物需終身服藥,其實第5年已經用了1800萬港元。」他認為,若新藥只需注射一劑,病人家屬可考慮轉用新藥。

立法會議員張超雄認為,新藥的費用高昂,絕大部分市民無法負擔,但由於本港SMA患者不多,若新藥可治瘉病人,估計醫管局即使為新藥提供資助,亦不會大幅影響財政開支。對於新藥能否引入本港,張超雄坦言機會微乎其微,認為現時本港仍是衡量成本效益,現時醫管局機制下難以引入新藥。曾建平亦認為,短期內本港難以引入新藥,相信有關專家需審視更多臨牀資料,了解新藥適用範圍、惠及人數、治瘉成功率等,才會正式決定是否引入新藥。

回復

使用道具 舉報

606

主題

760

帖子

3209

積分

管理員

Rank: 9Rank: 9Rank: 9

積分
3209
 樓主| 發表於 2019-5-27 10:32:47 | 顯示全部樓層
港病人組織促政府盡快研究療效
【明報專訊】本港目前約有20至30人患有脊髓性肌肉萎縮症(簡稱SMA),香港罕見疾病聯盟主席曾建平喜見有新藥面世,指約1600萬港元的藥費確實較現時所需藥費少,希望港府盡快研究該藥的療效,再考慮是否引入香港,讓合適的患者能用新藥。

曾建平指出,Zolgensma一次過治療費雖然高達1600萬港元,但現時SMA患者5年的藥費亦達到1800萬港元,且一生都要用藥,若今次新藥可以一次就「斷尾」,其實更划算。

香港政府去年引入另一治療藥物SPINRAZA(nusinersen),該藥有助減少呼吸系統併發症,從而使病情變得較輕。2017年底曾向特首林鄭月娥陳情、要求政府引入該藥的SMA患者周佩珊(圖)表示,她滿意現正使用的藥物,認為藥效良好,亦對外國研發出新藥感到開心,讓病人有多個選擇。被問到藥費屬天價,她指現未清楚會否引入香港,所以不便評論藥費高低。

回復

使用道具 舉報

您需要登錄後才可以回帖 登錄 | 立即註冊

本版積分規則

HKASF|Archiver|手機版|One Click Care  

GMT+8, 2019-10-19 05:16 , Processed in 0.088975 second(s), 20 queries .

Powered by Discuz! X3.3

© 2001-2017 Comsenz Inc.

快速回復 返回頂部 返回列表