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羅氏藥廠就SMA藥物之介紹

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發表於 2020-8-18 03:08:41 | 顯示全部樓層 |閱讀模式

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FDA 批准羅氏Evrysdi(risdiplam)用於治療2 個月齡及以上兒童和成人的脊髓性肌萎縮症(SMA)在兩項臨床研究試驗中,Evrysdi 改善了各年齡和疾病嚴重程度(包括1 型、2 型
和3 型SMA)的SMA 患者的運動功能
 Evrysdi 可提高嬰兒無事件生存率,同時可以幫助患者實現無支撐獨坐,這是SMA
嬰兒在自然病程中通常不會達到的關鍵運動里程碑
 Evrysdi 是全球第一也是目前唯一一種可以在家服用的SMA 藥物


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