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TVB - 研究指抑制劑阻腦細胞受攻擊 助研小腦萎縮症新藥

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發表於 2019-5-8 10:02:03 | 顯示全部樓層 |閱讀模式
http://news.tvb.com/local/5cd051b5e60383650d299f3c/?fbclid=IwAR2XC6o1dVl4KqKwdZpsLIhAzEY1szidzjhduL1cLGIw2bYG4OKi4SmadZ8

小腦萎縮症患者由於腦部細胞衰退,身體機能會逐漸受影響,至今未有根治的藥物。中大的研究證實,一種抑制劑可阻止有毒分子攻擊腦部細胞,有望研發新藥。

25歲的錦源八年前入院檢查時,醫生發現他的小腦萎縮,後來活動能力受影響,行路都有困難。

錦源說:「經常跌倒,坐輪椅會較安全。其實都很難接受,這個病要坐輪椅一輩子的,暫時醫學上都沒有藥物可治療。」

小腦萎縮症患者一般在約二十歲起,小腦的神經細胞出現萎縮甚至死亡。由於小腦負責身體的平衡力和肌肉協調,患者病發後會出現行動、說話、吞嚥困難,到晚期肢體會乏力。

中大早年研究發現,患者細胞中出現有毒的RNA分子,會攻擊小腦內的蛋白質,令細胞死亡。他們在三年前模仿蛋白質,合成出一種多肽分子,在細胞實驗中成功阻止RNA攻擊正常蛋白質。

研究團隊去年把多肽分子轉成藥物,用於患病的老鼠身上,在測試平衡力的實驗中,發現牠們的情況好轉。

中大生命科學學院教授陳浩然表示:「不是完全回復至正常的水平,但亦比沒有吃藥而患病的老鼠,活動能力提升很多,增加四至五成。見到小鼠在實驗過程中停頓、完全不動的時間是少了。」

他說下一步將會尋找藥廠合作,製藥做臨床試驗。

預計何時會研製出臨床測試的藥物?

預計最快五年後,可以有首批的病人試藥。中大在實驗中發現,老鼠由鼻孔吸入藥物,效果比靜脈注射好,相信是由於鼻較接近腦部,可減少藥物在血液中降解的機會,日後會以這個方向去研製藥物。

小腦萎縮症病發率多少?

小腦萎縮症是罕見病,按人口推算,估計本港有二百多名患者,大多是遺傳。若父母患病,子女有五成機會患病。部分遺傳的患者,腦內的有毒分子RNA會較父母多,會更早出現病徵。

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