罕見病藥的to give or not to give
【明報專訊】大約10年前 ，一齣改編自真人真事的電影《潛水鐘與蝴蝶》上畫。電影講述男主角因中風而昏迷，醒來以後，發現全身只餘下左眼可以活動，左眼的眨動成為其心靈與外界的唯一橋樑。試想想，一個人心智正常，能思考能感受，但全身不能動，不能說話，是何等的痛苦。罕見病症脊髓肌肉萎縮症（SMA）的患者正正承受着相似的折磨，智力正常但肌肉退化，四肢無力，連吸吮吞嚥也可能有困難。
但是，SMA不再是不治之症。去年美國一家藥廠已研發出治療藥Spinraza，能大大改善病人的情况，只是價錢極之昂費，且藥廠還未把藥物引入香港。因此，一批SMA病人和家屬於10月初到特首辦請願，並得到林鄭月娥親自出來見面和接收請願信，她承諾會向藥廠繼續爭取引入藥物。
到底為何藥廠能把藥物定價如此高昂，或者決定引入到不同地方時，有什麼考慮呢？到底香港政府引入藥物的制度、藥物名冊的登記程序，有沒有需要檢討的地方？更深入地想，分配公共資源到底是否單純的成本效率計算，背後是否牽涉重要的政治價值？為此，我特地訪問了香港中文大學醫學系名譽臨牀助理教授何健基。何醫生過往一直關注公共醫療開支不足如何影響公立醫院醫生人手失衡問題。今次有關罕見藥物的資助議題，同樣源於醫療的資源不足。
天價藥費還是無盡苦痛的兩難選擇
在仁安醫院門口跟何醫生初次碰面，寒暄幾句後，他突然問：「你估吓一個SMA病人，倘若要購買那隻全球唯一能有效改善病情的藥物，需要幾多錢一年？」我心中沒有譜，大概也要幾十萬吧。「頭一年打6支針，需要600萬。之後少一點，也要每年花費300萬。」香港人均月入才1.5萬元，這開支可真是天文數字了。
倘若無法負擔藥物費用，則只能繼續面對脊髓肌肉萎縮症帶來的種種苦痛。一般而言，SMA可分成4型。第一型是在出世0至6個月時已經病發，嬰兒的肌肉會在短時間內退化，無法抬頭或者轉身、坐直，且會直接影響其呼吸、咳嗽及吞嚥能力，如沒有特別協助，一般壽命不超過18至24個月。第二型多數在出生後3至15個月內病發，發病時雙腳站立會有困難，加上脊骨長期受壓而逐漸影響心肺功能，以至壽命之長短；但智力或感覺則不會受到影響。18歲前或後發病的則分別是第三和第四型。這些病人的退化速度相對較慢，過程可能持續10年以上。
這種由遺傳基因病變引起的病，通常愈早出現便愈嚴重，存活下來也要面對日漸退化的身體。那麼，透過去年新研發的藥物改善病情，自然是病人最大的心願。
藥物研發的風險管理
但是，為何藥廠能將價格定得如此高？市場和政府如何在藥物供應上角力呢？
何醫生先從目前研發藥物的商業運作和行業結構娓娓道來﹕「一般而言，研發藥物都是依賴私人的藥廠進行。一般藥廠要顧及商業利益，自然偏好投資在常見疾病的藥物研發上。」例如高血壓、糖尿病、哮喘病等，因為市場大，使用人數多，自然容易收回成本，賺取豐厚利潤。相對地，由於罕見病患者人數少得多，會使用有關藥物的人數少，那麼藥廠研發新藥物的誘因自然很低。
因此，政府為了鼓勵藥廠研發新罕見病藥，一般會採取不同的間接補助措施，例如美國政府會透過減藥廠的稅，或者減免它們向美國食品藥品監督管理局（FDA）申請審批的費用等，更會針對地放寬這類藥物的審核要求，例如因為病人人數少，故此容許降低所需抽樣數量、臨牀試驗時間，同時延長該藥物的專利期，讓藥廠能透過罕見病藥物多賺些錢。當然，藥物上市後，安全觀察還是會一直持續的。
「大家或許會忽視，研發一種有效的新藥，所需要的時間資源是有幾多。成功研發一種藥物的背後，大概是因為其餘99隻藥的試驗都失敗了。而藥廠需要獨力承擔這些風險和成本。」舉例說，美國證券交易委員會曾揭露，10間藥廠投放在藥物研發上的資金大概是72億美元，而這些藥廠的總利潤卻高達670億美元。按藥廠的解釋，是因為72億美元只計算那些成功研發的藥物經費，至於背後研發失敗的損失，恐怕是10倍或以上。不過，當中很多數字是不透明，令人難以得知到底藥廠每推出一隻藥，其利潤和成本的比例。
你情我願還是獨市暴利
在月初的請願中，林鄭月娥親口說，能否資助患者不是錢或者資源問題，而是藥廠不打算將這種藥引入香港，因此藥物沒有在香港註冊，醫管局亦難以提供援助。我問何醫生，藥廠研發和生產藥物，不也是為了賺錢麼？不賣到更多地方，如何增加利潤呢？
「這就是皇帝女唔憂嫁的道理。目前能有效改善SMA病情的藥，天底下只得Spinraza，因此所有地方的病人只能向它購買。由於價錢如此昂貴，根本不是尋常百姓所能負擔，因此藥廠是否引入藥物，主要考慮的是當地的福利或保險機制是否完善，確保當地能持續負擔得起藥費。」例如在美國，很多人都會購買醫療保險，假如SMA是在受保範圍，那麼保險公司自然會支付其中一大部分的藥費。但是在香港或者英國，普遍公民都依賴公營醫療補貼，因此，藥廠考慮的主要是藥物註冊制度，加上當地福利保險網的完善程度，能否有助大多數病人持續購得有關藥物。
事實上，根據港大三年級學生周佩珊早前在特首辦，聯同其他病人和家屬向特首遞交的建議書，很多發達地區和不同國家如美國、奧地利、德國、丹麥、加拿大、日本、巴西等，早已把Spinraza註冊為合法藥物，政府亦提供不同程度的幫助。另外，其他國家或地區如英國、愛爾蘭、澳洲、瑞士、以色列、台灣等，亦參與了藥廠的「愛心用藥計劃」（compassionate use program），即所有第一型SMA的病人可免費用藥，費用由藥廠承擔。由此可見，香港在幫助SMA病人的步伐上，落後於國際社會。
另外，藥廠也不是只能坐着等生意。現時有一些醫療顧問公司會為藥廠制訂不同策略，尤其涉及研發罕見病藥物，更需要特別的營銷方式，例如會建議藥廠預早接觸不同地區的病人互助組織，因為比起常見病，需要罕見病藥物的病人少得多，亦難以接觸得多。同時，藥廠會成立多個團隊，每個團隊內有不同專門人員去不同地方「摸底」，因應當地的需求、醫療系統、福利和保險制度，去訂定不同藥價，所以藥物進入不同地方的時間和價錢會不一樣。
政府的責任
觀乎今次政府的講法，針對Spinraza這種藥，似乎因為藥廠不打算引入香港，所以藥物沒有在衛生署註冊，因此醫管局亦無法把此藥列入《藥物名冊》，即受資助的藥物名單。
我問何醫生，何故世界上絕大多數先進國家都能引入Spinraza，藥廠唯獨不願引入香港呢？會否跟本地的資助藥物制度不透明，程序繁複，成本很大可能轉嫁病人，從而令藥廠卻步呢？何醫生托一托眼鏡，緩緩地回答﹕「目前的《藥物名冊》審批程序，的確為人詬病。」
一般而言，臨牀醫生經主管批准，便可將某種註冊藥物申請列入《藥物名冊》，然後經藥物建議委員會審批，醫管局才會作最後決定。決定一種藥是否獲得資助，都要經過這官僚程序審批，當中考慮過的因素或理據，公眾無從得知。即使納入了《藥物名冊》，仍會再分4類，分別是通用藥物、專門藥物、獲安全網資助的自費購買藥物、不獲安全網資助的自費藥物。對於使用自費藥物，病人很多都需要承擔高昂的醫療費用。
「當然，也會有一些較為明顯的考慮因素，例如藥物的成效或安全、會否有很多副作用、成本效益等。前兩者還是可以從科學研究的數據上得到相對客觀的判斷，但後者則視乎政府如何衡量資助這罕見病的錢，是否用得其所，會否加重政府醫療負擔的同時，對病人的幫助比期望中少？」
關於成本效益，周佩珊的建議書有相當詳細的討論﹕自2015年，香港有3名兒童獲揀選成為測試Spinraza的個案，結果顯示藥物成效極為顯著，例如一名4歲小孩，原本只能在協助下坐着，無法站立或行路，接受Spinraza 治療後，能單獨步行約30步。另一名5歲小孩，由原本只能在地上爬行，變成可獨自步行約50步。同時，根據建議書的資料，這些病人假如缺乏有關的藥物治療，很多時身體機能會很衰弱，要依賴深切治療部的儀器才能生存。以一名患上第一型SMA的病人個案為例，政府資助病人使用Spinraza共10年的開支，跟病人住進深切治療部或重症護理病房10年的費用相比，後者差不多是前者的兩三倍；這還未計算用藥後，病人可毋須進入特殊學校，其他社會開支也會相繼減少。從數據上看，用藥是相當合乎成本效益的。
我們需要考慮公義與人權嗎？
「但是，考慮資助罕見病，還需要顧及整個社會的想法。即我們為罕見病X的病人資助A藥，罕見病Y的病人又會爭取我們資助B藥，然後需要C、D、E藥的罕見病病人見到，也會出來爭取。那麼我們是否全都批准呢？還是應同時顧及社會大多數人的意願呢？畢竟公帑屬於整個社會的。」何醫生提出政府的另一層顧慮。
這種公共財政分配的爭議，如果在歐美民主社會，自然應該讓獲選民授權的代議士，在公開的議會上辯論決定。在香港的情况有點不同，基本上還是由政府主導，故爭議也特別多。就如兩年前何醫生在另一篇訪問所說，這涉及資源分配的倫理道德討論有不同學派，必然充滿不同意見。
但假如這種病客觀地威脅性命，而世上已出現有效的藥物，政府亦有資源資助病人用藥，到底站在人最根本的生存權上，政府是否有責任確保每個人的生存權利不受侵犯，進而應讓垂危的病人得到相應的藥物援助？保障生存權，理應是一個富裕的現代文明社會最基本的責任，這根本的政治權利在這時候亦應該高於一般利害成效的計算。何醫生頭一次沒有即時回應，把身體向後靠，望着家中的寵物想了想，說﹕「我完全同意。」
香港是個很富裕的社會，累積了豐厚的財富，同時貧富差距亦很大。根據早前一個調查，接近九十巴仙的公立醫生認同曾有癌症病人因藥費太貴而影響治療，甚至停止療程，此類病人平均佔三成。
矜寡孤獨廢疾者，皆有所養——這不止是大同的理想，更是公義的要求。
■答﹕何健基醫生，急症科專科醫生、中文大學醫學系名譽臨牀助理教授，一直關心醫療資源不足的問題，如前線醫生人手不足、資助罕見病等
■問﹕李宇森，中文大學哲學系研究生，研究興趣為政治哲學，故此對公共醫療的資源分配感興趣
文//李宇森
編輯// 馮少榮
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