occadmin 發表於 2021-6-10 21:55:57

治療SMA口服藥「恩恤用藥計劃」推出在望

【好消息】治療SMA口服藥「恩恤用藥計劃」推出在望

罕盟得悉,衛生署已收到治療「脊髓肌肉萎縮症」(SMA)口服藥物 – risdiplam 的註冊申請,整個審批過程平均需時約5個月。
在等候藥物審核和驗證期間,有關藥廠正與醫管局合作制定risdiplam恩恤用藥計劃。計劃的使用標準是:

1. 用盡所有治療方法的第一和第二型SMA患者;或

2. 受新冠病毒疫情影響而中斷治療的第一和第二型SMA患者。

Risdiplam 完成藥物註冊前,只要符合上述使用標準的合資格患者,並由主診醫生評估後認為可以得到臨床益處,將可獲免費提供Risdiplam直至2022年底。
罕盟會繼續與藥廠和醫管局保持密切溝通,務求儘快落實恩恤用藥計劃,讓患者早用有藥可用。
苦等用藥多年的SMA病友,不妨主動向就醫的醫院和醫生查詢,也許有助早日用藥!

https://www.facebook.com/RareDiseaseHK/posts/1864327320408218

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